[쿠키뉴스] 한성주 기자 =헬릭스미스가 유전자치료제 ‘엔젠시스’(물질명 VM202)의 국내 임상 1/2a상에서 마지막 환자 투약을 완료했다고 5일 밝혔다. 회사는 오는 4분기 이후 탑라인 결과 발표를 통해 임상 성과를 공개할 계획이다.

임상 1/2a상은 삼성서울병원에서 샤르코마리투스병(CMT) 환자 총 12명을 대상으로 진행됐다. 국내 CMT 권위자로 꼽히는 삼성서울병원 최병옥 교수가 임상시험을 이끌고 있다.지난해 9월 첫 환자 투약을 실시한 이후, 3월 말 12번째 환자의 마지막 투약을 완료했다. 국내 임상에서 긍정적인 결과가 나오면 회사는 미국과 유럽 등 글로벌 임상시험 실시를 계획하고 있다.

CMT는 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. 희귀 질환으로 분류되어 있지만, 유병률은 2500명 중 1명으로 희귀질환 중에서 가장 환자 수가 많은 질환이다.

CMT는 여러가지 유형이 있는데, 이번 임상 대상인 CMT1A가 가장 흔한 유형이다. 국내에 약 8000명, 전세계적으로 약 120만명 이상의 CMT1A 환자가 있는 것으로 알려졌다. 하지만 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료제는 없다.

회사는 엔젠시스의 근육 주사가 근육 재생, 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유화, 신경보호 등의 작용을 일으켜 질환의 진행을 늦추거나 막을 수 있을 것으로 예상한다.

앞서 미국 FDA는 2016년 엔젠시스를 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정했다. 이어 2018년에는 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정했다. 

회사는 현재 CMT를 포함해 총 6개 적응증에 대한 엔젠시스 임상을 진행 중이다. 구체적으로 ▲당뇨병성 신경병증(DPN) 3상 ▲당뇨병성 족부궤양(DFU) 3상 ▲파행증(Claudication) 2상 ▲근위축성 측삭경화증(ALS,루게릭병) 2상 ▲관상동맥질환(CAD) 1상 등이다. 

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