큐로셀의 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T·카티) 치료제 ‘림카토’(성분명 안발캅타젠오토류셀)가 식품의약품안전처 허가 승인을 받았다. 국내 기업이 CAR-T 치료제 상용화에 성공한 첫 사례다.
큐로셀은 림카토가 지난 29일 식약처로부터 제조판매 품목허가를 획득했다고 30일 밝혔다. 이번 승인으로 림카토는 국내 개발 제42호 신약에 이름을 올렸다.
림카토는 환자의 면역세포인 T세포를 채취한 뒤 유전자 조작을 통해 암세포를 선택적으로 공격하도록 만든 개인 맞춤형 자가 유래 CAR-T 면역항암제다. 큐로셀이 자체 개발한 ‘OVIS(Overcome Immune Suppression)’ 기술이 적용됐다. OVIS 기술은 종양 미세환경에서 발생하는 면역억제 신호를 제어해 T세포 탈진(T-cell exhaustion)을 개선하고, 항암 활성이 보다 오래 유지되도록 설계된 것이 특징이다.
허가 적응증은 두 가지 이상의 전신 치료를 받은 뒤 재발하거나 불응한 성인 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL)이다.
이번 허가의 근거가 된 임상 2상 시험에서 림카토는 객관적 반응률(ORR) 75.3%, 완전관해율(CR) 67.1%를 기록했다. 안전성 측면에선 CAR-T 치료제의 주요 이상반응으로 꼽히는 중증 사이토카인 방출 증후군(CRS) 발생률이 10%, 중증 신경독성(ICANS) 발생률이 5%로 나타났다.
당초 큐로셀은 3상 조건부 허가를 신청했으나, 식약처는 허가 심사 과정에서 림카토가 3차 요법 림프종 치료제로 사용되는 신규 CAR-T 제제라는 점 등을 고려해 3상 임상시험을 면제했다. 대신 다른 글로벌 CAR-T 치료제와 마찬가지로 허가 후 장기추적조사와 위해성 관리계획을 통해 안전성과 유효성을 지속적으로 확인하는 조건으로 정식 허가했다.
이번 허가는 식약처 신속심사 제도와 정부 연구개발 지원이 결합된 성과로 평가된다. 림카토는 보건복지부 연구개발지원사업과 범부처 국가신약개발사업단의 지원을 받아 개발됐다. 또 식약처 첨단바이오의약품 ‘바이오챌린저 프로그램’, ‘글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT)’, 신속처리 대상 지정 등을 통해 개발 단계부터 허가 심사까지 속도를 높였다.
림카토는 복지부의 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’ 대상 품목으로도 선정됐다. 이에 따라 품목허가 이후 건강보험 급여 등재까지 걸리는 기간도 단축될 것으로 기대된다.
김건수 큐로셀 대표는 “림카토 허가는 우리나라 신약 개발 역사에 커다란 이정표가 됐다”며 “지금까지 노력해 주신 많은 분들께 감사드린다”고 말했다. 이어 “CAR-T 기술의 불모지였던 국내에서 연구를 시작한 이후 첫 신약 허가를 받게 됐다”며 “그동안 축적해 온 역량과 경험을 바탕으로 국내 CAR-T 기술의 글로벌 성공을 위해 최선을 다하겠다”고 덧붙였다.
큐로셀은 림카토를 기반으로 적응증 확대와 글로벌 진출, 차세대 파이프라인 개발을 동시에 추진할 계획이다. 향후 고형암과 자가면역질환 영역까지 적용 범위를 넓히며 CAR-T 플랫폼의 확장성을 입증해 나간다는 방침이다.
